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Reportage "C'est inespéré", un traitement révolutionnaire contre la mucoviscidose accessible aux jeunes enfants

Le Kaftrio vient d'être autorisé pour les enfants de 2 à 5 ans souffrant de cette maladie génétique rare et incurable.

Article rédigé par Anne-Laure Dagnet
Radio France
Publié
Temps de lecture : 3min
Achraf, atteint de mucoviscidose, teste ses capacités respiratoires à l'hôpital Necker à Paris. (ANNE-LAURE DAGNET / FRANCEINFO)
Achraf, atteint de mucoviscidose, teste ses capacités respiratoires à l'hôpital Necker à Paris. (ANNE-LAURE DAGNET / FRANCEINFO)

Otto, à peine 2 ans, souffre de la mucoviscidose depuis qu'il est né, la maladie a atteint son système digestif quand il était encore dans le ventre de sa mère. Caroline ne s'attendait pas à pouvoir bénéficier du traitement innovant qu'est le Kaftrio. "Il a été opéré à la naissance : occlusion intestinale in utero qui a nécessité une opération, puis il y en a eu une deuxième et une troisième, explique Caroline. Donc, c'est vrai, quand on a su il y a quelques semaines que ça pourrait être à partir de deux ans, c'est inespéré", se réjouit-elle.

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5 000 malades plus âgés bénéficient déjà du Kaftrio, avec des résultats spectaculaires. Ce médicament, arrivé sur le marché il y a deux ans, a révolutionné le traitement de la mucoviscidose. Cette maladie génétique rare et incurable fait sécréter du mucus anormalement épais, qui obstrue les voies respiratoires et le système digestif, et touche plus de 7 500 personnes.

Le médicament est autorisé depuis début novembre pour les enfants de 2 à 5 ans, sous la pression des associations notamment Vaincre la Mucoviscidose. C'était aussi un gros enjeu pour la pneumopédiatre Isabelle Sermet : "C'est fondamental, parce qu'à 2 ans la maladie ne s'est pas encore installée, si on peut bénéficier d'un médicament qui empêche finalement que les conséquences de la maladie n'évoluent, c'est-à-dire le mucus s'accumule, le mucus s'infecte et le poumon s'abîme."

"Courir moins essoufflé"

Isabelle Sermet suit les enfants malades au Centre de Ressources et de Compétences de la Mucoviscidose de l'hôpital Necker à Paris. Pour Thomas 9 ans, le traitement a tout changé : moins de bronchites, moins de séances de kiné et 10 à 15% de capacité respiratoire en plus. "Je fais du foot et je trouve que ça m'a aidé à mieux respirer, à continuer de courir moins essoufflé", explique le jeune garçon.

Thomas, 9 ans, atteint de mucoviscidose, prend le Kaftrio depuis un an et a gagné 15% de capacités respiratoires. (ANNE-LAURE DAGNET / FRANCEINFO)
Thomas, 9 ans, atteint de mucoviscidose, prend le Kaftrio depuis un an et a gagné 15% de capacités respiratoires. (ANNE-LAURE DAGNET / FRANCEINFO)

Dans ce centre spécialisé de l'hôpital Necker, les capacités respiratoires des jeunes patients sont régulièrement testées. Achraf, 16 ans, prend du Kaftrio depuis deux ans et le traitement continue de faire son effet. Il a une pince sur le nez et il doit souffler très fort dans un tube sous le contrôle d'Anthony : "Ça, Ashraf, quand il le faisait avant le traitement, ça le faisait tousser, il crachait, il avait des glaires et tout. Alors que là…" Achraf n'est en effet pas essoufflé.

Ces soignants espèrent pouvoir donner ce médicament dès le diagnostic, à la naissance, pour empêcher la maladie de se développer, éviter les opérations, la greffe de poumon. Pour l'instant, on ne guérit pas de la mucoviscidose, mais les patients vivent plus longtemps. Grâce à ces traitements, leur espérance de vie atteint 50 ans.

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